高质量的药物数据不能保证未来的收入
2017年4月12日发布|
2017年3月16日，Amgen发布了其PCSK9抑制剂Repatha的积极心血管结果数据。然而，由于对高成本和有效，经济替代品的可用性的担忧，要想从托管医疗公司获得这种药物的广泛覆盖范围可能会很困难。如果成本效益比太高，仅靠积极的成果数据就不会动摇付款人，尤其是在已确立且更具成本效益的选择可用且可以接受的情况下。
PCSK9抑制剂是一类新型的可注射药物，与他汀类药物联合使用时，已显示可将LDL胆固醇水平降低多达60％。对于患有杂合子或纯合子家族性高胆固醇血症或临床动脉粥样硬化性心血管疾病的成人，需要他汀类药物和生活方式改变而不能再降低脂蛋白胆固醇（LDL）的患者，Repatha是FDA批准的辅助治疗。安进公司提供的结果数据表明，与仅接受他汀类药物治疗的患者相比，接受Repatha和他汀类药物治疗2.2年的患者心脏病发作的可能性降低27％，患有中风的可能性降低21％。
大数据吧？但是，没有任何迹象表明可以降低心血管事件导致的死亡风险。此外，Repatha的心脏死亡，住院和血运重建程序（心血管事件）的总体降低的风险仅占15％。如果考虑这些结果以及在数年的治疗过程中Repatha每年需要花费7,000美元以上，分析家们计算出1，要预防一个心血管事件将花费近100万美元。在Amgen发布数据的当天，其股价下跌了6％以上。
肯定数据必须根据具体情况而定。没有证据显示心脏死亡风险降低，该试验招募了已用尽所有方法的心脏病发作或中风高危患者。
寻求最有效，成本效益最高的治疗方法的付款人可能会坚持使用他汀类药物作为高胆固醇血症的主要疗法。他汀类药物的健康益处已得到充分证明，其通用状态为医疗系统提供了经济利益。
结果，付款人会将Repatha和其他PCSK9抑制剂放在小型高风险人群的利基市场上，例如纯合子家族性高胆固醇血症或LDL水平持续极高的个体。付款人需要长期的结局数据来证明患者会受益匪浅，以使付款人将PCSK9抑制剂从该领域中脱颖而出。
